Endikasyon dışı ilaç, bir ilacın ruhsatta yer alan endikasyonların dışında kullanılması olarak ifade edilebilir. Normal koşullarda bir ilaç ruhsatta belirtilen hallerde kullanılmaktadır, ancak farklı sebeplerden ötürü ruhsatta belirtilmeyen hallerde de kullanımı söz mümkündür. Özellikle bir hastalığın tedavisinde öngörülen ilaçlardan çözüm alınamıyorsa ya da o hastalıkla ilgili henüz bir ilaç bulunamamış ise endikasyon dışı ilaç bir çözüm olabilmektedir. Ayrıca bir ilaç için ruhsat alınması maliyetler yönünden de büyük bir yük getirmektedir. Bu yükün hafifletilebilmesi için de endikasyon dışı ilaç kullanımı bir tercih sebebi olmaktadır. Türkiye'de ve pek çok ülkede en çok kanser hastalarının tedavisinde bu yola başvurulmaktadır. Yine yetişkinler için ruhsat alınmış ilaçların pediatrik olarak kullanılması da yaygındır. Bir hekimin hastalığın tedavisinde endikasyon dışı ilacı tercih ettiğinde dikkatli olması gereken kriterler yer almaktadır.

Endikasyon dışı ilaç kullanımı hekimin, üreticinin, hatta eczacının dahi sorumlu olmasına yol açabilir. Bu sorumluluk da arada sözleşme olup olmamasına göre ya sözleşmeden ya da haksız fiilden doğabilir. Haksız fiilde ise kusurun aranıp aranmayacağı, olağan sebep sorumluluğu – tehlike sorumluluğu çerçevesinde değerlendirilmektedir. Bu ilaçların SGK tarafından ödenip ödenmeyeceği de başlı başına bir sorun oluşturmaktadır. Zira Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunun (TİTCK) onayının olmadığı ilaçlarda ödeme mümkün görünmemektedir.